公开(公告)号 | CN1922313A |
公开(公告)日 | 2007.02.28 |
申请(专利)号 | CN200580004562.2 |
申请日期 | 2005.02.10 |
专利名称 | 酸性α-糖苷酶及其片段 |
主分类号 | C12N9/24(2006.01)I |
分类号 | C12N9/24(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I |
分案原申请号 | |
优先权 | 2004.2.10 US 60/543,812 |
申请(专利权)人 | 齐斯特治疗公司 |
发明(设计)人 | 乔纳森·莱博维茨;约翰·马加 |
地址 | 美国威斯康星 |
颁证日 | |
国际申请 | 2005-02-10 PCT/US2005/004286 |
进入国家日期 | 2006.08.10 |
专利代理机构 | 永新专利商标代理有限公司 |
代理人 | 林晓红 |
国省代码 | 美国;US |
主权项 | 一种多肽,其包括与人酸性α-糖苷酶(GAA)的第70-790位氨基酸残基或其片段具有至少50%相同性的氨基酸序列以及与靶细胞表面上的受体的细胞外结构域结合的导向结构域,其中所述多肽和与人GAA的第880-952位氨基酸残基具有至少50%相同性的序列无关联。 |
摘要 | 本发明提供了定位于溶酶体的导向酸性α-糖苷酶治疗药物。导向治疗药物包括一种治疗剂GAA和一种与细胞外表面上的受体结合的、在受体内化之后使得导向治疗药物实现正确的亚细胞定位的导向部分。本发明也提供了与实施本发明相关的核酸、细胞、和方法。 |
国际公布 | 2005-08-25 WO2005/078077 英 |