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用于治疗囊性纤维化的CFTR修饰基因和表达的多肽以及检测和/或鉴定它们的方法和产品

公开(公告)号 CN1671734A  
公开(公告)日 2005.09.21  
申请(专利)号 CN03818347.1  
申请日期 2003.05.30  
专利名称 用于治疗囊性纤维化的CFTR修饰基因和表达的多肽以及检测和/或鉴定它们的方法和产品  
主分类号 C07K14/00  
分类号 C07K14/00  
分案原申请号  
优先权 2002.5.31 US 60/384,855;2002.5.31 US 60/384,856  
申请(专利权)人 儿童医院医疗中心  
发明(设计)人 杰弗里·A·惠蔡特;布鲁斯·J·阿罗诺;琼·C·京拉克  
地址 美国俄亥俄州  
颁证日  
国际申请 PCT/US2003/016896 2003.5.30  
进入国家日期 2005.01.31  
专利代理机构 北京市柳沈律师事务所  
代理人 巫肖南;封新琴  
国省代码 美国;US  
主权项 治疗具有CF-影响的细胞的受试者中的囊性纤维化的方法,包括步骤:给具有CF-影响的细胞的受试者施用治疗有效量的选自由CFTR修饰多肽;CFTR修饰基因的遗传调节物;CFTR修饰多肽的调节物;或其组合组成的组中的一个成员。  
摘要 本发明发现CFTR修饰基因,特别是Kir4.2基因,表达的多肽,及其遗传和多肽调节物,可用于治疗囊性纤维化(CF),或至少引起CF的症状。还公开了检测和/或鉴定CFTR修饰基因,其各自表达的多肽,该CFTR修饰基因的遗传调节物,和其各自表达的多肽的调节物的方法和产品。还公开了使用这些CFTR修饰基因,其各自表达的多肽,这些CFTR修饰基因的遗传调节物,和/或CFTR修饰多肽调节物达到治疗CF,或至少引起CF的症状的目的组合物和方法。  
国际公布 WO2003/102140 英 2003.12.11  
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